Varje år insjuknar ungefär 400 personer i Sverige i ALS. De flesta som drabbas är 45-75 år och överlevnaden från diagnos är mellan två till fyra år för de flesta patienter. Följaktligen är behovet av nya behandlingsmetoder stort.
Patienterna förlorar tidigt i sjukdomsförloppet nervceller i hjärnans hypotalamus, som är en slags styrcentral för balansen i autonoma nervsystemet (ANS).
ANS delas upp i en sympatisk- och en parasympatisk del och styr bland annat hjärta, blodkärl, lungor, mag-tarmkanal och körtlar. Obalans mellan delarna i ANS, dysautonomi, kan leda till vävnadsskada och sjukdomssymtom.
De flesta ALS-patienter får minst ett dysautonomisymtom vilket tyder på alltför låg aktivering av det parasympatiska nervsystemet. Bland symtomen märks till exempel urinvägsdysfunktion, förstoppning, impotens och torra ögon. Dysautonomin tilltar allteftersom sjukdomen framskrider och studier har visat att dysautonomi tycks påverka sjukdomsförlopp och överlevnad negativt vid ALS.
Idag saknas ett blodprov för att hitta de ALS-patienter som har dysautonomi. Våra resultat tyder på att patienter med högre nivåer i blodet av en viss form av troponin, ett protein som normalt finns i hjärt- och skelettmuskulatur, i större utsträckning utvecklar dysautonomi. Likaså tycks högre nivåer av troponin vara kopplat till mer uttalad muskelpåverkan i fler kroppsregioner.
I en studie där 31 patienter med myalgisk encefalomyelit (ME) behandlades med INMEST i två månader minskade symtomen mätt med en skattningsskala över 14 ME-symtom med 30% utan allvarliga biverkningar. Sju av dessa symtom finns även vid ALS. Flera av dem beror på dysautonomi.
ME-studien visade dessutom att INMEST tycks påverka flera möjliga sjukdomsmekanismer vid ALS: oxidativ stress, inflammation, störd proteinbalans och följder av rubbad tarmflora.
Det övergripande syftet med projektet är att visa att troponin är en markör för dysautonomi vid ALS, och att INMEST lindrar symtom som beror på dysautonomi. Dessutom studerar vi om troponin förutspår progressionstakt och överlevnad vid ALS.
Den planerade studien är en placebo-kontrollerad studie där 30 patienter får regelbunden INMEST-behandling i upp till sex månader. Främst kommer vi studera om INMEST minskar symtombördan orsakad av dysautonomi och ökar livskvaliteten. Vi förväntar oss att patienterna får en kliniskt relevant minskning av dysautonomisymtom efter tre månaders INMEST-behandling med påtagligt förbättrad livskvalitet.
Troponin skulle kunna bli ett värdefullt sätt att identifiera ALS-patienter med dysautonomi och därmed underlätta lämplig vidare utredning och åtgärd. Detta skulle sannolikt minska lidandet för många patienter och förlänga överlevnaden för en del. INMEST skulle kunna bli ett värdefullt komplement till läkemedel mot dysautonomisymtom och påtagligt förbättra patienternas livskvalitet.
Alla bidrag till INMEST-stiftelsen märkta med ”ALS” går oavkortat till finansiering av vår INMEST-studie vid ALS. Tack för ditt bidrag!